وكالة FDA الأمريكية تمنح الموافقة لـ Dawnzera للوقاية من نوبات المرض الوراثي النادر HAE
أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوم الخميس أنها وافقت على طرح دواء Dawnzera، الذي طورته شركة Ionis Pharmaceuticals، في السوق. يهدف الدواء إلى الوقاية من التورم الشديد في أجزاء مختلفة من الجسم لدى البالغين والمرضى الأطفال الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فأكثر المصابين بمرض وراثي نادر يُعرف بالوذمة الوعائية الوراثية (HAE). بعد الإعلان، ارتفعت أسهم Ionis Pharmaceuticals بنسبة 1.1% في تداولات ما بعد الظهر.
يُعد Dawnzera، واسمه الكيميائي donidalorsen، دواءً وقائيًا يقلل من نوبات HAE عن طريق خفض مستويات بروتين PKK (بروتين الكاليكرين الأولي)، وهو العامل الرئيسي المسبب للتورم والالتهاب. يمكن للمرضى إعطاء الدواء ذاتيًا عن طريق الحقن تحت الجلد كل أربعة أو ثمانية أسابيع، مما يعزز سهولة الاستخدام. أشارت Ionis إلى أن Dawnzera سيُطلق في السوق الأمريكية خلال الأيام القليلة المقبلة بسعر 57,462 دولارًا لكل جرعة. يُقدر أن HAE يصيب حوالي 7,000 مريض في الولايات المتحدة، حيث تكون العلاجات الحالية محدودة الفعالية. وتوفر الموافقة على Dawnzera خيارًا علاجيًا جديدًا لهؤلاء المرضى.
استندت الموافقة إلى نتائج دراسة متقدمة أظهرت أن تناول Dawnzera كل أربعة أسابيع قلل من عدد نوبات HAE الشهرية بنسبة 81% مقارنة بالعلاج الوهمي. تشمل العلاجات المعتمدة حاليًا من FDA لـ HAE العلاجات الوقائية والأدوية حسب الحاجة، ويندرج Dawnzera ضمن الفئة الأولى. ومن بين الأدوية الوقائية الأخرى في السوق Takhzyro من Takeda Pharmaceuticals اليابانية وHaegarda من CSL Behring. أشار المحلل في TD Cowen، يارون ويربير، إلى أن الموافقة على Dawnzera جذبت اهتمامًا كبيرًا في السوق، حيث يوفر بديلاً أكثر فعالية للمرضى الذين لا تستجيب حالتهم بشكل جيد للعلاجات الحالية. وأظهرت دراسة أخرى أن Takhzyro، الذي يُؤخذ كل أسبوعين، قلل من عدد النوبات بنسبة 87% في المتوسط خلال 6.5 أشهر. يتوقع ويربير أن تصل مبيعات Dawnzera السنوية إلى ذروتها عند 509 ملايين دولار بحلول عام 2032.
