نجح فريق بحثي في معهد كوريا لتكنولوجيا علوم الحياة (KRIBB) في تطوير أول علاج دقيق موجه للـ RNA في العالم لمتلازمة هاتشينسون-غيلفورد للشيخوخة المبكرة (HGPS). قاد التقنية فريق الدكتور كيم سون ووك من مركز موارد الحيوانات للجيل القادم، ونُشرت النتائج في مجلة Molecular Therapy، مما يجلب أملًا جديدًا لعلاج هذا المرض الوراثي النادر.
تنجم متلازمة الشيخوخة المبكرة عن طفرة في جين LMNA، مما يؤدي إلى تراكم بروتين الشيخوخة المبكرة غير الطبيعي (progerin)، ويسرّع شيخوخة الخلايا. الدواء الوحيد المعتمد حاليًا، lonafarnib، مكلف وفعاليته محدودة، إذ يطيل متوسط العمر المتوقع بـ2.5 سنة فقط. استخدم فريق كيم سون ووك تقنية RfxCas13d الموجهة بالـ RNA الجديدة، التي تقص النصوص النسخية المسببة للمرض بدقة، مع الحفاظ على وظيفة الجين الطبيعي.
قال كيم سون ووك: "تُمكّن هذه التقنية من تحليل بروتين الشيخوخة المبكرة بشكل انتقائي، مع تجنب مخاطر التعديل الدائم للـ DNA المرتبطة بتحرير الجينات التقليدي." أظهرت التجارب تحسنًا ملحوظًا في أعراض فئران نموذج متلازمة الشيخوخة المبكرة بعد العلاج، بما في ذلك إعادة نمو الشعر، وتخفيف انحناء العمود الفقري، واستعادة وظيفة القلب. كما أظهرت التقنية إمكانية تنظيم الشيخوخة الطبيعية في خلايا الجلد البشري.
أشار الفريق إلى أن استراتيجية الاستهداف بالـ RNA آمنة وعكوسة التأثير، وقد تمتد مستقبلًا لعلاج 15% من الأمراض الوراثية الناتجة عن أخطاء في الـ RNA. أضاف كيم سون ووك: "من المتوقع أن تصبح تقنية منصة لعلاج الأمراض المرتبطة بالشيخوخة، والسرطان، والأمراض التنكسية العصبية."
