موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار IMAAVY من جونسون آند جونسون، كأول علاج مخصص لمرض فقر الدم الانحلالي المناعي الذاتي بالاجسام الدافئة (wAIHA) على مستوى العالم
أخبار ar.wedoany.com، في 24 أغسطس، أعلنت شركة جونسون آند جونسون أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على عقار IMAAVY® (nipocalimab-aahu) لعلاج فقر الدم الانحلالي المناعي الذاتي بالاجسام الدافئة (wAIHA)، ليشمل البالغين والمرضى الأطفال الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا أو أكثر والذين تلقوا أو يتلقون حاليًا العلاج بالكورتيكوستيرويدات. وبموجب هذه الموافقة، أصبح IMAAVY أول دواء يحصل على موافقة FDA مخصصة لعلاج هذا المرض على مستوى العالم.
فقر الدم الانحلالي المناعي الذاتي بالاجسام الدافئة هو مرض دموي نادر يهدد الحياة، ويحدث بوساطة الأجسام المضادة الذاتية. حيث تهاجم الأجسام المضادة الذاتية من نوع الغلوبولين المناعي G (IgG) خلايا الدم الحمراء وتدمرها بشكل خاطئ، مما يؤدي إلى فقر دم حاد وإرهاق شديد، مع ميل المرض للانتكاس المتكرر. ولم يكن هناك سابقًا أي دواء مخصص معتمد في الولايات المتحدة لعلاج wAIHA، حيث اعتمد العلاج السريري بشكل أساسي على الكورتيكوستيرويدات وريتوكسيماب ومثبطات المناعة كعلاجات خارج نطاق المؤشرات المعتمدة، مع ضعف استجابة بعض المرضى للعلاج.
ينتمي IMAAVY إلى فئة الأجسام المضادة أحادية النسيلة التي تستهدف الحجب الانتقائي لمستقبل Fc حديث الولادة (FcRn). وتتمثل آلية عمله في تسريع التخلص من الأجسام المضادة الذاتية IgG المسببة للمرض، عبر منع إعادة تدوير مستقبل FcRn للأجسام المضادة IgG، مع الحفاظ على الوظائف الأساسية للخلايا البائية. وتختلف هذه الآلية عن الأدوية التقليدية التي تستهدف استنزاف الخلايا البائية، مما يوفر استراتيجية علاجية أكثر استهدافًا.
تستند هذه الموافقة إلى نتائج التجربة السريرية الحاسمة ENERGY من المرحلتين 2/3. وأظهرت البيانات أن نسبة المرضى الذين حققوا استجابة مستدامة للهيموغلوبين كانت أعلى في مجموعة العلاج بـ IMAAVY مقارنة بمجموعة الدواء الوهمي؛ كما لوحظ تحسن ملحوظ في مستويات الهيموغلوبين منذ الأسبوع الأول من العلاج، بمتوسط زيادة قدرها 1 غرام/ديسيلتر، مع تحسن درجات التعب لدى المرضى (FACIT-Fatigue) في الأسبوع الرابع والعشرين. وكان ملف السلامة العام مقبولًا.
وكان هذا الدواء قد حصل سابقًا على أولوية المراجعة وتصنيف دواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. وقد سبق أن تمت الموافقة على IMAAVY في الولايات المتحدة لعلاج الوهن العضلي الوبيل العام (gMG)، ويمثل توسيع مؤشر wAIHA خطوة إضافية في توسيع نطاق تطبيق هذا المثبط لمستقبل FcRn في مجال الأمراض النادرة المرتبطة بالأجسام المضادة الذاتية. ولم يتم حتى الآن تقديم طلب تسويق لهذا الدواء في الصين.
