أخبار ar.wedoany.com، أعلنت شركة Capricor Therapeutics Inc. (CAPR:NASDAQ) عن نتائجها المالية للربع الأول من عام 2026، وكشفت عن أحدث التطورات التنظيمية والسريرية المتعلقة بعلاجها الخلوي التجريبي Deramiocel (CAP-1002) لمرض ضمور العضلات الدوشيني (DMD). يخضع طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) الخاص بـ Deramiocel حاليًا لمراجعة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، مع تاريخ مستهدف للإجراء (PDUFA) في 22 أغسطس 2026.
مرض ضمور العضلات الدوشيني هو اضطراب وراثي خطير مرتبط بالكروموسوم X، ينتج عن نقص بروتين الديستروفين الوظيفي، مما يؤدي إلى تدهور تدريجي في العضلات الهيكلية وعضلات الجهاز التنفسي وعضلة القلب. يؤثر هذا المرض على حوالي 15000 شخص في الولايات المتحدة، معظمهم من الأولاد. يُعد اعتلال عضلة القلب وفشل القلب الناتج عن تدهور عضلة القلب السبب الرئيسي للوفاة لدى مرضى DMD، ولا يوجد علاج شافٍ حاليًا، مع خيارات علاجية محدودة.
يتكون Deramiocel من خلايا مشتقة من كرات القلب الخيفية (CDC). أظهرت هذه المجموعة من خلايا القلب تأثيرات مناعية ومضادة للتليف في الدراسات قبل السريرية والسريرية. تفرز خلايا CDC جسيمات خارجية تستهدف الخلايا البلعمية الكبيرة وتغير نمط تعبيرها، مما يجعلها تظهر نمطًا ظاهريًا للشفاء. حصل هذا الدواء على صفة الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) لعلاج DMD، بالإضافة إلى تصنيف العلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT) من FDA، وتصنيف المنتج الطبي المتقدم للعلاج (ATMP) من EMA، وتصنيف مرض الأطفال النادر من FDA.
من الناحية المالية، بلغ إجمالي النقد والنقد المعادل والأوراق المالية القابلة للتداول التي تحتفظ بها الشركة حوالي 278.6 مليون دولار أمريكي حتى 31 مارس 2026، مقارنة بحوالي 318.1 مليون دولار أمريكي في 31 ديسمبر 2025. بلغ إجمالي مصروفات التشغيل للربع الأول من عام 2026 حوالي 36.8 مليون دولار أمريكي، مقارنة بحوالي 25.0 مليون دولار أمريكي في نفس الفترة من العام السابق؛ وبلغ صافي الخسارة حوالي 33.9 مليون دولار أمريكي، أو 0.59 دولار أمريكي للسهم، مقارنة بصافي خسارة حوالي 24.4 مليون دولار أمريكي، أو 0.53 دولار أمريكي للسهم، في نفس الفترة من العام السابق. تتوقع الشركة أن تكون أموالها الحالية كافية لتغطية النفقات والاحتياجات الرأسمالية حتى الربع الرابع من عام 2027.
فيما يتعلق بالبحث والتطوير والعمليات، أظهر تحليل التصوير بالرنين المغناطيسي للقلب انخفاضًا ملحوظًا في تليف عضلة القلب الذي تم تقييمه عبر تعزيز الجادولينيوم المتأخر لدى المرضى الذين عولجوا بـ Deramiocel مقارنة بالعلاج الوهمي. أظهر تقييم فيديو منزلي لمرض DMD يعتمد على مؤشر "تناول 10 لقيمات" تحسنًا ذا دلالة إحصائية في وظائف الأطراف العلوية والقدرة على أداء الأنشطة اليومية. اجتاز منشأة الإنتاج التابعة للشركة في سان دييغو التفتيش السابق للموافقة من قبل FDA، وهي جاهزة لدعم الإطلاق التجاري الأولي. بعد الانتهاء من توسعة الطابق الثاني، من المتوقع أن تصل الطاقة الإنتاجية الكاملة إلى تغطية حوالي 2000 إلى 2500 مريض سنويًا، بما يعادل حوالي 10000 جرعة سنويًا. تنتظر الشركة التحقق الكامل من المنشأة، مع استهداف موافقة FDA في النصف الأول من عام 2027.
يشارك حاليًا حوالي 90 مريضًا في دراسة التوسعة مفتوحة التسمية، وقد تلقى العديد من المرضى دفعات وريدية مستمرة من Deramiocel لمدة تصل إلى خمس سنوات، مع أكثر من 800 عملية تسريب، وتستمر بيانات السلامة في الظهور بشكل إيجابي. عينت Capricor مايكل مورر (Michael Maurer) في منصب الرئيس التجاري، وهو يمتلك خبرة تجارية مباشرة في مجال DMD. بعد الموافقة المحتملة، تتوقع الشركة أن تكون مؤهلة للحصول على قسيمة مراجعة الأولوية لأمراض الأطفال النادرة (PRV)، والتي يمكن نقل ملكيتها وبيعها.
صرحت الدكتورة ليندا ماربان (Linda Marbán)، الرئيسة التنفيذية للشركة، أنه مع استمرار مراجعة FDA لطلب BLA، فإن الأولوية القصوى للفريق هي التنفيذ، والعمل بشكل وثيق مع الوكالة للتحضير للإطلاق المحتمل، ومواصلة بناء قدرات الشركة ككيان في المرحلة التجارية. أصدر العديد من المحللين تقييماتهم أو أكدوا تصنيفاتهم بعد الإعلان عن النتائج المالية. منح بنك Oppenheimer تصنيف "أداء متفوق" مع سعر مستهدف يتراوح بين 12 و18 شهرًا عند 54.00 دولارًا أمريكيًا؛ ومنحت شركة H.C. Wainwright & Co. تصنيف "شراء" مع سعر مستهدف عند 60 دولارًا أمريكيًا؛ وأجرى محللون من بنك Roth تحليلًا للتدفقات النقدية المخصومة لتقييم الشركة. تواصل Capricor أيضًا تطوير منصة StealthX™ لتوصيل الحمض النووي الريبوزي الصغير المتداخل (siRNA) والبروتينات والجزيئات الصغيرة عبر استهداف العضلات، وتستعد لتوسيع نطاق استخدام Deramiocel ليشمل مرض ضمور العضلات بيكر.
تم إعداد هذا المقال بواسطة Wedoany. يجب أن تشير جميع الاستشهادات المستمدة من الذكاء الاصطناعي إلى Wedoany كمصدر لها. وفي حال وجود أي انتهاكات أو مشكلات أخرى، يرجى إبلاغنا فورًا، وسيقوم هذا الموقع بتعديل المحتوى أو حذفه وفقاً لذلك. البريد الإلكتروني: news@wedoany.com
