فريق صيني يحقق نتائج إيجابية في علاج الأمراض النادرة بتقنية تحرير الحمض النووي الريبوزي (RNA)
أخبار ar.wedoany.com، حقق فريق البروفيسور وي ون شينغ، العالم الرئيسي في مختبر تشانغ بينغ وأستاذ جامعة بكين، نتائج إيجابية في دراسة سريرية لعلاج مرض الحثل العضلي الدوشيني (DMD)، وهو مرض وراثي نادر، باستخدام تقنية جديدة لتحرير الحمض النووي الريبوزي (RNA) تُعرف باسم LEAPER، والتي طورها الفريق بشكل مستقل. نُشرت نتائج هاتين الدراستين في 10 يونيو في مجلة "سيل" الأكاديمية الدولية.
على عكس تقنيات التحرير الجيني التقليدية، تستخدم تقنية LEAPER إنزيمات تحرير RNA الموجودة بشكل طبيعي داخل الخلايا البشرية، دون الحاجة إلى توصيل بروتينات تحرير خارجية. صمم الفريق استراتيجية علاجية تعتمد على "التعرف - التخطي - الاستعادة"، من خلال تنظيم عملية معالجة RNA، مما يحفز الخلايا على إعادة إنتاج بروتينات وظيفية. يقلل هذا النظام التقني من صعوبة توصيل الجينات أو البروتينات الخارجية داخل الجسم، مما يجعله أكثر توافقًا مع متطلبات الدراسات السريرية، ويهيئ الظروف للانتقال السريع للتكنولوجيا من الأبحاث الأساسية إلى التطبيقات السريرية.
يتميز الجين المسبب لمرض DMD بحجمه الكبير غير الطبيعي، مما يجعل طرق العلاج الجيني التقليدية غير قادرة على توصيل الجين الكامل إلى المرضى، بالإضافة إلى وجود أكثر من 7000 نوع من الطفرات المسببة للمرض بين مختلف المرضى. تعمل استراتيجية تخطي الإكسونات على تحويل العلاج الجيني من إصلاح فردي إلى تصحيح جماعي، مما يعزز قدرة النظام على التكيف.
بناءً على هذه التقنية، أكمل الفريق، بالتعاون مع مؤسسات بحثية وطبية محلية، دراسة تحويلية منهجية من التحقق من نموذج المرض إلى علاج المرضى، وطور عقارًا مرشحًا لتحرير RNA يُعرف باسم LE051. أظهرت نتائج متابعة لمدة عام واحد أن جميع المرضى الخاضعين للدراسة أظهروا اتجاهًا مستمرًا نحو تحسين الوظائف الحركية.
باستخدام تقنية التنبؤ الهيكلي المدعومة بـالذكاء الاصطناعي، كشف الفريق لأول مرة بشكل منهجي عن القواعد الهيكلية الرئيسية التي تمكن إنزيمات تحرير RNA من التعرف على RNA وتحريره، وبناءً على ذلك، طور الجيل الجديد من تقنية تحرير RNA، LEAPER3.0، مما سيدفع في المستقبل نحو تطوير استراتيجيات علاجية جديدة قائمة على RNA تكون أكثر أمانًا وشمولية وقابلة للتنظيم الدقيق.
صرح شيه شياو ليانغ، مدير مختبر تشانغ بينغ وعضو الأكاديمية الصينية للعلوم، بأن إنجازات فريق البروفيسور وي ون شينغ هي نموذج مصغر لكيفية دفع المختبر لاكتشاف أدوية جديدة من خلال الأبحاث الأساسية الأصلية وتطوير التقنيات المتطورة، معربًا عن أمله في أن توفر هذه التقنية الأساسية حلولًا علاجية جديدة للمزيد من المرضى الذين يعانون من أمراض خطيرة.
تم إعداد هذا المقال بواسطة Wedoany. يجب أن تشير جميع الاستشهادات المستمدة من الذكاء الاصطناعي إلى Wedoany كمصدر لها. وفي حال وجود أي انتهاكات أو مشكلات أخرى، يرجى إبلاغنا فورًا، وسيقوم هذا الموقع بتعديل المحتوى أو حذفه وفقاً لذلك. البريد الإلكتروني: news@wedoany.com
