أعلنت شركة Atsena Therapeutics عن اكتمال إعطاء الجرعات لجميع مرضى مجموعات البالغين والأطفال في الجزء B من التجربة المرحلية الأولى والثانية والثالثة Lighthouse، والتي تقيّم الحقن تحت الشبكي لـ ATSN-201 لعلاج انشقاق الشبكية المرتبط بالكروموسوم X (XLRS). تخطط الشركة لبدء تجنيد المرضى في الجزء الحرج C في الربع الأول من عام 2026.
XLRS هو مرض مرتبط بالكروموسوم X أحادي الجين ناتج عن طفرات في جين RS1، ويتميز بانشقاق غير طبيعي في طبقات الشبكية يؤدي إلى ضعف بصري لا يمكن تصحيحه وفي النهاية العمى. يؤثر المرض بشكل رئيسي على الذكور، ويقدر عدد المصابين به بحوالي 30,000 ذكر في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي، ولا توجد علاجات معتمدة له حاليًا.
ATSN-201 هو علاج جيني تجريبي من Atsena يستخدم ناقل فيروسي غدي (AAV)، وقد أظهر ملف أمان جيدًا. إذا حصل على الموافقة، سيكون أول علاج جيني لـ XLRS. وقد حصل على العديد من التصنيفات الخاصة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
