أخبار ar.wedoany.com، أعلنت شركة كوريكتسيكوينس بيوتكنولوجي المحدودة (CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd.) عن بيانات متابعة لمدة 15 شهراً لعلاجها عالي الدقة بتعديل القواعد النيتروجينية CS-206، والمخصص لمرض فقر الدم المنجلي (SCD). وقد أصبحت مريضة نيجيرية تبلغ من العمر 21 عاماً "أول حالة في الصين" تتلقى هذا العلاج، حيث لم تعانِ من أي أزمات انسداد وعائي (VOCs) لأكثر من 15 شهراً بعد الزرع، محققة بذلك نقطة النهاية الرئيسية للفعالية.
كانت المريضة تعاني قبل العلاج من أزمات انسداد وعائي حادة ومتكررة. بعد تلقيها علاج CS-206 في فبراير 2025، تحقق لديها زرع العدلات في اليوم الثالث عشر، ووصل عدد الصفائح الدموية إلى أكثر من 50×10^9/لتر في اليوم الحادي والعشرين. اعتباراً من اليوم الستين بعد آخر عملية نقل لخلايا الدم الحمراء، استمرت المريضة لمدة 13 شهراً متتالية دون أزمات انسداد وعائي أو فقر دم. خلال الشهر الأول بعد العلاج، ارتفعت مستويات الهيموغلوبين الجنيني (HbF) باستمرار، بينما انخفضت مستويات الهيموغلوبين المنجلي (HbS) بشكل مستمر. ابتداءً من الشهر الثالث بعد العلاج، استقرت نسبة HbF إلى HbS عند حوالي 6:4 وبقيت مستقرة. حتى الآن، لم تُلاحظ أي أحداث سلبية مرتبطة بالمنتج.
CS-206 هو علاج بتعديل القواعد النيتروجينية حاصل على براءة اختراع تم تطويره بشكل مستقل من قبل شركة كوريكتسيكوينس بيوتكنولوجي. يستخدم هذا العلاج محرر القواعد النيتروجينية عالي الدقة (tBE)، وهي تقنية تعديل جيني أصلية طورها المؤسس العلمي المشارك للشركة (Wang et al., Nature Cell Biology, 2021). تقوم هذه التقنية بتعديل دقيق لمنطقة محفز جينات HBG1/2 في الخلايا الجذعية المكونة للدم الذاتية التي يتم جمعها من المريض، لمحاكاة الطفرات المفيدة الطبيعية الموجودة لدى الأفراد الأصحاء، مما يعيد تنشيط التعبير عن γ-غلوبين ويرفع مستويات الهيموغلوبين الجنيني.
بالمقارنة مع علاجات تعديل الجينات لمرض فقر الدم المنجلي القائمة على تقنية CRISPR، يمكن لـ CS-206 إجراء تصحيح دقيق لقاعدة نيتروجينية واحدة دون إحداث كسر مزدوج في سلسلة الحمض النووي، مما يتجنب مخاطر مثل الحذف الجيني الكبير، والتشوهات الكروموسومية، والطفرات غير المستهدفة. كما يحقق العلاج تعافياً سريعاً للدم وارتفاعاً كبيراً في مستويات الهيموغلوبين الجنيني، مع خفض نسبة الهيموغلوبين المنجلي، مما يثبط بشكل فعال انحناء خلايا الدم الحمراء ويقلل من أزمات الانسداد الوعائي وانحلال الدم.
مرض فقر الدم المنجلي هو مرض وراثي في الهيموغلوبين ناتج عن طفرة في جين β-غلوبين، وقد يعاني المرضى من فقر دم مزمن، وأزمات ألم متكررة، والتهابات، وتلف تدريجي في الأعضاء. حوالي 3.5% من سكان العالم يحملون الجين الطافر لخلايا الدم المنجلية، ويصاب حوالي 300 ألف طفل سنوياً بالمرض، مع انتشار مرتفع بشكل خاص في أفريقيا والبحر الأبيض المتوسط والشرق الأوسط وجنوب آسيا. يندرج كل من مرض فقر الدم المنجلي ومرض β-ثلاسيميا ضمن أمراض الهيموغلوبين، وهي من أكثر الأمراض الوراثية أحادية الجين شيوعاً في العالم، حيث يحمل حوالي 7% من سكان العالم جينات هيموغلوبين غير طبيعية، ويُقدر أن حوالي 400 ألف مولود جديد يصابون بهذه الأمراض سنوياً.
بناءً على نفس منصة تقنية tBE ونفس المسار العلاجي، فإن علاج CS-101 المطور من قبل كوريكتسيكوينس بيوتكنولوجي لمرض β-ثلاسيميا قد نجح في علاج أكثر من عشرة مرضى من الصين (Lai et al., Nature, 2026)، ولاوس، وماليزيا، وباكستان في التجارب السريرية. حتى نهاية مايو 2026، توقف جميع المرضى الذين تلقوا علاج CS-101 عن نقل الدم لأكثر من 15 شهراً، مع أطول فترة تجاوزت 30 شهراً.
التجربة السريرية التي بدأها الباحثون (IIT) لعلاج CS-206 لمرض فقر الدم المنجلي تجري حالياً عملية التوظيف على مستوى العالم. تعمل شركة كوريكتسيكوينس بيوتكنولوجي على تسريع التطوير السريري والتسويق لكل من CS-101 وCS-206، بهدف توفير خيارات علاجية أكثر أماناً وفعالية وبأسعار معقولة لمرضى الهيموغلوبين في جميع أنحاء العالم.
تم إعداد هذا المقال بواسطة Wedoany. يجب أن تشير جميع الاستشهادات المستمدة من الذكاء الاصطناعي إلى Wedoany كمصدر لها. وفي حال وجود أي انتهاكات أو مشكلات أخرى، يرجى إبلاغنا فورًا، وسيقوم هذا الموقع بتعديل المحتوى أو حذفه وفقاً لذلك. البريد الإلكتروني: news@wedoany.com
