إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على دواء "باساترو" من ريجينيرون لعلاج مرض العظام النادر، بسعر يصل إلى 2.1 مليون دولار سنويًا
أخبار ar.wedoany.com، في 19 أغسطس، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على دواء "باساترو" (garetosmab-grts) من شركة Regeneron Pharmaceuticals لعلاج التنسج العظمي التدريجي (FOP) لدى البالغين. يُعد FOP مرضًا وراثيًا فائق الندرة، حيث تتحول العضلات والأوتار والأربطة والأنسجة الضامة الأخرى لدى المرضى تدريجيًا إلى نسيج عظمي غير طبيعي، مكوّنة ما يُعرف بـ"الهيكل العظمي الثاني"، مما يؤدي إلى فقدان تدريجي للقدرة الحركية. معظم المرضى يعتمدون على الكراسي المتحركة قبل سن الثلاثين، ويبلغ متوسط العمر المتوقع حوالي 56 عامًا. ويبلغ عدد الحالات المؤكدة عالميًا حوالي 900 شخص.
يستند هذا الموافقة إلى بيانات تجربة المرحلة الثالثة OPTIMA. شملت التجربة 63 مريضًا بالغًا مصابًا بـ FOP، تم توزيعهم عشوائيًا لتلقي باساترو بجرعة 10 ملغ/كغ أو 3 ملغ/كغ أو دواء وهمي، عن طريق التسريب الوريدي كل 4 أسابيع لمدة 56 أسبوعًا. أظهرت النتائج انخفاضًا في الآفات الجديدة للتنسج العظمي غير المتجانس (HO) بنسبة 90% في مجموعة 10 ملغ/كغ (آفتان مقابل 19 في مجموعة الدواء الوهمي)، وبنسبة 94% في مجموعة 3 ملغ/كغ (آفة واحدة مقابل 19). وفي النقاط الثانوية الرئيسية، انخفضت نوبات المرض التي يقيمها الأطباء بنسبة 88% في مجموعة 10 ملغ/كغ (9 نوبات مقابل 66). وقد سُجلت أحداث سلبية خطيرة مرتبطة بالعلاج في حالتين بمجموعة 10 ملغ/كغ، وحالة واحدة بمجموعة 3 ملغ/كغ، وحالتين بمجموعة الدواء الوهمي.
باساترو هو جسم مضاد وحيد النسيلة بشري بالكامل، يستهدف ويحيّد الأكتيفين A (Activin A) — وهو البروتين الرئيسي الدافع للتكوين العظمي غير الطبيعي في FOP، الذي اكتشفه علماء ريجينيرون. الجرعة الأولية الموصى بها هي 10 ملغ/كغ، تُعطى عن طريق التسريب الوريدي لمدة 60 دقيقة كل 4 أسابيع، ويمكن تخفيضها إلى 3 ملغ/كغ في حال عدم التحمل. وأوضحت ريجينيرون أن الدواء يمكن إعطاؤه في عدة سياقات، بما في ذلك التسريب المنزلي المؤهل.
سيتنافس هذا الدواء مع عقار "سوهونوس" من شركة Ipsen، الذي حصل على موافقة FDA في عام 2023، ويُعد أول دواء لعلاج FOP. وتتوقع ريجينيرون طرح الدواء في الأسواق "خلال أيام". يتراوح السعر السنوي بين 693 ألف دولار و2.1 مليون دولار حسب الجرعة ووزن الجسم، ويبلغ حوالي 1.4 مليون دولار بجرعة 10 ملغ/كغ بناءً على متوسط الوزن في التجربة. وتخطط ريجينيرون لإطلاق تجربة OPTIMA 2 خلال عام 2026، لتقييم فعالية باساترو لدى مرضى FOP من الأطفال والمراهقين. وتقوم وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) حاليًا بمراجعة طلب التسويق، كما تخطط الشركة لتقديم الطلبات في دول أخرى بما فيها اليابان.
